《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》政策解讀

一、背景與意義

2019年以來，國(guó)家短缺藥品供應(yīng)保障工作會(huì)商聯(lián)動(dòng)機(jī)制牽頭單位國(guó)家衛(wèi)生健康委與各成員單位通力協(xié)作，加快短缺藥品供應(yīng)保障體系建設(shè)，加大工作力度，重點(diǎn)保障基本藥物和急（搶）救、重大疾病、婦兒?？频阮I(lǐng)域用藥。經(jīng)過不懈努力，我國(guó)藥品短缺現(xiàn)象得到了極大緩解，大范圍、長(zhǎng)期性藥品短缺情況大幅減少，患者臨床用藥得到基本保障。

我國(guó)人口基數(shù)大，疾病譜復(fù)雜，所需藥品種類多，用藥呈個(gè)體化差異，藥品供應(yīng)保障難度日趨增大，面臨著嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。近期，尤其是一些特殊人群少量特定藥品出現(xiàn)了短缺現(xiàn)象，引發(fā)社會(huì)各方關(guān)注。為進(jìn)一步完善藥品供應(yīng)保障政策，滿足人民群眾對(duì)于氯巴占等國(guó)外已上市、國(guó)內(nèi)無供應(yīng)的少量特定臨床急需藥品需求，并以此為契機(jī)形成一套較為完整的臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口方案，國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局依照《中華人民共和國(guó)藥品管理法》有關(guān)規(guī)定，聯(lián)合制定印發(fā)《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》（以下分別簡(jiǎn)稱《方案》和《氯巴占方案》）。

兩個(gè)方案的制定與公布，有利于穩(wěn)妥解決患者少量特定醫(yī)療需求問題，對(duì)于指導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)規(guī)范臨床使用，保障患者用藥安全具有重要意義。

需臨時(shí)進(jìn)口的藥品中，有很多已在國(guó)外注冊(cè)上市使用多年，因此鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)有能力的生產(chǎn)企業(yè)加快仿制，同時(shí)，也鼓勵(lì)臨床急需的境外藥品生產(chǎn)企業(yè)積極在中國(guó)申請(qǐng)注冊(cè)上市。

二、制定過程及主要內(nèi)容

按照要求，國(guó)家衛(wèi)生健康委牽頭研究起草了兩個(gè)方案初稿，充分征求國(guó)家藥監(jiān)局、發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部、財(cái)政部、司法部、海關(guān)總署、國(guó)家醫(yī)保局、中央軍委后勤保障部等部門及醫(yī)療機(jī)構(gòu)專家意見，召開專家論證會(huì)，同時(shí)向社會(huì)公開征求意見并進(jìn)行修改完善，最終形成兩個(gè)方案。

《方案》規(guī)定了適用藥品范圍、申請(qǐng)工作流程、藥品使用管理以及相關(guān)方權(quán)責(zé)等內(nèi)容，同時(shí)，明確國(guó)務(wù)院授權(quán)的省、自治區(qū)、直轄市人民政府可參照本工作方案結(jié)合自身工作實(shí)際制定相應(yīng)工作程序及要求，屬于總體指導(dǎo)性文件，為今后解決類似情況提供了遵循依據(jù)。

《氯巴占方案》根據(jù)《方案》的有關(guān)規(guī)定，在前期摸清臨床用藥需求量和醫(yī)療機(jī)構(gòu)資質(zhì)的基礎(chǔ)上，明確了氯巴占臨時(shí)進(jìn)口的申請(qǐng)工作流程、藥品使用管理、處方醫(yī)師的資質(zhì)條件和管理要求、相關(guān)方權(quán)責(zé)等內(nèi)容，作為臨時(shí)進(jìn)口藥品使用管理的個(gè)體方案。

三、關(guān)于臨床用藥風(fēng)險(xiǎn)管理

目前，國(guó)內(nèi)注冊(cè)上市藥品包括藥品不良反應(yīng)在內(nèi)的用藥風(fēng)險(xiǎn)是按照《中華人民共和國(guó)藥品管理法》和《藥品不良反應(yīng)報(bào)告和監(jiān)測(cè)管理辦法》進(jìn)行管理的。為加強(qiáng)臨時(shí)進(jìn)口藥品用藥安全相關(guān)管理，采取了以下措施：

一是醫(yī)療機(jī)構(gòu)、經(jīng)營(yíng)企業(yè)依法對(duì)臨時(shí)進(jìn)口藥品承擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)責(zé)任。醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)與經(jīng)營(yíng)企業(yè)簽訂協(xié)議，經(jīng)營(yíng)企業(yè)應(yīng)當(dāng)與境外生產(chǎn)企業(yè)簽訂協(xié)議，明確雙方責(zé)任，保證藥品質(zhì)量。

二是醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)按照《醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥事管理規(guī)定》，監(jiān)測(cè)記錄臨床急需藥品使用相關(guān)的資料和數(shù)據(jù)，并長(zhǎng)期保存。

三是若發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)，及時(shí)通報(bào)醫(yī)療機(jī)構(gòu)所在省份的藥品監(jiān)督管理部門、衛(wèi)生健康主管部門、國(guó)內(nèi)藥品經(jīng)營(yíng)企業(yè)。省級(jí)藥品監(jiān)督管理部門與省級(jí)衛(wèi)生健康主管部門共同研判臨床用藥風(fēng)險(xiǎn)，必要時(shí)采取停止使用等緊急控制措施，并分別報(bào)告上級(jí)主管部門。

四、關(guān)于醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用管理

按照《中華人民共和國(guó)藥品管理法》有關(guān)規(guī)定，臨時(shí)進(jìn)口的藥品應(yīng)當(dāng)在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于特定醫(yī)療目的。為確保這類藥品臨床合理申請(qǐng)與規(guī)范使用，我們對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用管理提出了要求：

一是按相關(guān)規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)可根據(jù)臨床實(shí)際需求，提出臨時(shí)進(jìn)口申請(qǐng)。

二是使用臨時(shí)進(jìn)口藥品的醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照《醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥事管理規(guī)定》，采取制定臨床技術(shù)規(guī)范、建立專項(xiàng)管理制度、制定完善的安全防范措施和風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)控處置預(yù)案等相應(yīng)措施，并做好充分告知和書面知情同意工作。

三是鑒于氯巴占屬于國(guó)家麻醉藥品和精神藥品品種目錄中第二類精神藥品，因此《氯巴占方案》對(duì)選定使用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)條件、處方醫(yī)師的資質(zhì)條件和管理要求進(jìn)行了明確和細(xì)化。根據(jù)對(duì)診治能力的評(píng)估，為保障各地患者用藥需求，各省份至少選定一家醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以使用氯巴占。

五、關(guān)于依托罕見病協(xié)作網(wǎng)管理罕見病用藥

近年來，國(guó)家高度重視罕見病患者群體，著力加強(qiáng)罕見病研究和用藥保障，進(jìn)一步促進(jìn)了罕見病規(guī)范化診療。2015年12月，國(guó)家衛(wèi)生健康委成立罕見病診療與保障專家委員會(huì)。2019年2月，國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳印發(fā)《關(guān)于建立全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的通知》（國(guó)衛(wèi)辦醫(yī)函〔2019〕157號(hào)），建立起覆蓋全國(guó)324家醫(yī)院的罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，其主要工作任務(wù)是建立協(xié)作機(jī)制、實(shí)施規(guī)范診療、加強(qiáng)質(zhì)量控制、保障藥品供應(yīng)、開展病例登記及加強(qiáng)臨床研究。協(xié)作網(wǎng)的建立為罕見病的防治提供了有力支撐，也為此次臨時(shí)進(jìn)口罕見病用藥管理工作提供了保障。